解读：阻碍阿尔兹海默病研究的两大主要障碍！

来源：作者：人气：-发表时间：2017-11-24 09:14:00【大中小】

30年前，科学家们就开始研究引发阿尔兹海默病的原因了，当然这也开启了一个充满热情的研究时代，那时候研究人员希望能够通过研究开发出新型疗法有效预防阿尔兹海默病或明显减缓阿尔兹海默病患者的疾病症状。

尽管在阿尔兹海默病研究中科学家取得了持续的进展和希望，而且临床试验中的某些疗法也能够修饰患者的患病过程，但很多科学家最初乐观的情绪已经被现实大大减弱了，研究人员尝试了多种疗法，但他们发现这些疗法或许并不能有效治疗有阿尔兹海默病症状的患者。

阿尔兹海默病患者在家人陪伴下锻炼

就好像应对癌症的战役一样，在针对阿尔兹海默病的战斗中目前研究人员还在摸索，笔者认为，通过循序渐进的改革和创新或许最终有望彻底治愈阿尔兹海默病，并不像癌症，目前并没有任何幸存者的故事能够支持科学家们在该病上的努力，而科学家们、制药公司、政府和社会还需要强强联合来为人类治疗阿尔兹海默病提供希望。通过识别并且有效面对阿尔兹海默病疗法开发上的障碍或许能够帮助研究人员在这场战役中取胜。

作为佛罗里达大学McKnight大脑研究学院一名从事阿尔兹海默病研究的工作者，我（笔者）非常感激科学家们近年来做出的成绩，如今我也清醒地认识到，将研究进展转化成为真正的疗法，对于患有阿尔兹海默病的患者而言，或许是一个非常复杂的问题，而这也并不全是关于科学研究的。

目前有两种非常明显的，非科学性的障碍，即缺乏资金支持和专利法，当然了，这或许需要科学家们、相关的人们、社会及我们的立法者共同努力来克服。

资金正在改善，但仍然相对落后

目前，工业化国家的政府已经开始意识到从事阿尔兹海默病和相关痴呆症的研究经费并不充足，缺乏研究资金会引发更为广泛的关注，的确，近日比尔盖茨公开承认需要更多的资金来进行这项研究，同时他也承诺会资助5000万美元用于阿尔兹海默病的研究。

在过去5年里，美国国立卫生研究院的资金支持已经由每年的5.03亿美元涨到了每年13.91亿美元，此外，其还将在2018年额外资助4亿美元用于阿尔兹海默病的研究。每年5亿美元听起来是一大笔钱，但实际上在阿尔兹海默病的开支上每年大约为2000—2500亿美元，当然了，相比癌症而言（每年60亿美元），花在研究上的资金或许只是沧海一粟，笔者认为，额外的资金支持是非常必要和重要的。

如今越来越多的美国人寿命都比较长，阿尔兹海默病倡议组织和其它组织就推测，遭遇痴呆症的患者数量或许会翻三倍，即从500万增加至1350万人。当然了，目前我们已经处于正确的轨道上，如果每年在癌症研究上能够花费60亿美元的话，我们可能在阿尔兹海默病的研究上也应该多投资一些资金才能够让这项研究有所作为。

比尔.盖茨捐资支持治疗阿尔兹海默病研究

一个非常重要但未实现的目标

目前其中一个挑战就是如何治疗阿尔兹海默病，当一个人开始表现出阿尔兹海默病症状时，其大脑可能就开始已经出现病理状态了，很多研究人员都想通过研究来帮助个体有效预防疾病的发生。我们都知道驱动阿尔兹海默病发生的病理学原因，即蛋白质沉积（淀粉样斑块和神经原纤维缠结），患者大约会经过20年甚至更长时间才会出现痴呆症的明显症状，淀粉样蛋白在患者大脑中持续不断积累，神经原纤维的缠结似乎和患者大脑认知功能下降直接相关。

因此，如果利用小分子药物能有效预防蛋白的沉积，比如抗体或基因疗法等，我们或许就能够有效抑制阿尔兹海默病的发生，目前很多研究都正在进行中，但研究者并未开发出有效的预防性疗法。尽管诸如锻炼和记忆增强的智力游戏等生活方式干预措施能够有效减缓患者大脑的认知能力下降，但目前并没有证据表明，这些干预措施能够改变隐藏在疾病背后的病理学表现，而且鲜有证据认为一些生活方式的改变能够减缓疾病的过程。

我就看到很多人有着健康的生活方式，而且在日常生活中他们保持着大脑思索和社交活动，但最后仍然患上了阿尔兹海默病，这就是为何研究人员需要开发出新型疗法来改变隐藏在疾病背后的病理学过程的原因了。

一个令人惊讶的障碍：专利法

一个阻碍阿尔兹海默病预防和治疗手段的主要且不言而喻的障碍就是当前的专利法，进行必要的临床试验的成本（甚至是对症疗法）可能超过了10亿美元，而进行预防试验的费用也远远超过了这个数字。在预防性试验能得出具体的答案来告诉科学家们药物或干预措施是否真的能够发挥作用之前，这种试验或许会持续5-10年，甚至更长时间；专利保护和市场独占很有可能在药物获批或持续数年后就已经过期了。

这或许就明显限制了制药行业调查阿尔兹海默病预防性研究的动力和能力，他们就无法从商业的角度来证明成本。这就带来了一个巨大的困境；研究人员以及很多我们希望帮助的人或许都没有明显的经济动机来开展这些研究了。制药公司的科学家们也不可能简单地以数十亿美元的风险来开发并且检测阿尔兹海默病的预防性疗法了，如果在专利保护的疗法过期后其使用才得到批准的话，制药公司或许永远都无法收回自己的开发成本了。

这就是为何我们的社会需要一种新型的开发预防性疗法的金融模型了，因为其能够鼓励公司进行长期的风险投资，一种被考虑的模型或许会被监管机构调节来产生一定的市场排他性，即使在没有专利保护的情况下，这就会使得制药公司为轰动一时的疗法做一个典型的投资回报，当然，这也可以通过预先制定的ROI公示来对具体的案例进行协商。

阿尔兹海默病预防性研究

迈向更光明的未来

随着研究人员在预防阿尔兹海默病上不断地努力，研究者们认识到，我们必须不断努力来帮助正在遭受阿尔兹海默病折磨的患者。当然了，科学家们也正在从过去的失败中总结经验教训，我们对这种疾病的认识正在不断增加，而且目前的研究工具也在不断革新。

此外，资助资金的增加也会不断吸引更多研究人员想出更好的电子来帮助潜在开发治疗阿尔兹海默病的新型疗法，正由于目前取得了一定的研究成果，笔者仍然乐观地认为，未来我们不仅能够有效预防阿尔兹海默病，在不远的将来也能够为更多风险个体提供预防措施和帮助。的确，通过多方不断地协作，我们希望将阿尔兹海默病（老年痴呆症）从过去的不可避免和不可治疗改变成为一种可预防可治疗的常见疾病。

文章来源

【1】Major Milestones in Alzheimer’s and Brain Research

【2】Bill Gates gives $50 million to combat Alzheimer's

【3】Senator Collins Applauds New National Academies of Sciences Report on Preventing Cognitive Decline and Dementia

【4】Patient Advocacy Groups Welcome 40% Increase in Alzheimer’s NIH Research Funds Authorized by Congress

【5】Cost to Develop New Pharmaceutical Drug Now Exceeds $2.5B

【6】The two obstacles that are holding back Alzheimer’s research