《柳叶刀》：首次成功利用CAR-T细胞治疗严重肌肉炎症

来源：作者：人气：-发表时间：2023-03-01 09:26:00【大中小】

摘要：埃尔兰根大学是世界上第一个使用CAR-T细胞成功治疗一名患有严重肌肉炎症（肌炎）的患者。

埃尔兰根大学是世界上第一个使用CAR-T细胞成功治疗一名患有严重肌肉炎症（肌炎）的患者。这种疾病是由免疫系统的故障引发的，导致了肌肉的炎症，而且发展为非常严重的疾病的风险很高。现在，《柳叶刀》杂志在一份病例报告中发表了成功治疗的消息。

图1 世界上第一个使用CAR-T细胞成功治疗患有严重肌肉炎症患者

去年，当41岁的S先生注意到自己的健康状况急剧恶化时，他最初将其归结为病毒感染。然而，他的健康状况突然急剧恶化，他突然无法再移动超过几英尺，并且几乎无法站立。他的症状是由影响他的肌肉、关节、皮肤和肺部的严重自身免疫性疾病引起的，属于抗免疫性肌肉炎症疾病（肌炎）。诊断结果：抗合成酶综合征。

抗合成酶综合征的名称来源于观察到，合成氨基酸所需的酶被称为氨基酸-tRNA合成酶，被免疫系统错误地攻击。这会严重影响各种细胞的功能。

改造患者自身的免疫细胞为未来带来了希望

风湿病和免疫学部门主任Georg Schett教授解释说，“自身免疫性炎症性肌肉疾病是一种严重的疾病，如果诊断得太晚，或者患者对抑制免疫系统的药物反应不足，可能会致命”。

在S先生的病例中，所有用来抑制免疫系统的传统疗法都失败了。他是由CAR-T细胞拯救的:“CAR-T细胞是从患者血液中提取的免疫细胞，经基因工程改造后携带嵌合抗原受体(CAR)，一旦这些细胞被送回患者体内，CAR就会允许经过修饰的免疫细胞专门针对引发疾病的细胞。”Andreas Mackensen教授解释说。

图2 CAR T细胞对抗突触综合征表现的影响

六个月后完全恢复

接受CAR-T细胞输注后，S先生的健康状况有了显著改善：肌肉、肺部和关节的炎症几乎完全复发。他的力量、表现和耐力都恢复了。“特别令人惊讶的是，S先生能够停止服用所有免疫抑制药物，特别是皮质类固醇，而不会再次发作，”负责照顾患者的Fabian Müller博士说。在接受CAR-t细胞治疗6个月后，S先生的自身免疫性疾病已经完全康复。

“这就像按了一个重置按钮! 在接受治疗之前，我什么都做不了，现在我的功能又恢复正常了，”S先生说。

这是埃尔兰根大学德国免疫治疗中心(DZI)的医生和研究人员成功使用CAR-t细胞治疗的第二种自身免疫性疾病。在第一个例子中，这些细胞在治疗系统性红斑狼疮(SLE)方面表现出色。

参考资料：

[1] CD19-targeted CAR T cells in refractory antisynthetase syndrome