利用干细胞疗法真的能够治疗人类失明吗？

来源：作者：人气：-发表时间：2018-03-21 10:58:00【大中小】

2006年，Nature杂志刊登的一篇研究报告中，研究人员描述了干细胞如何被用来恢复失明小鼠的视力，随后的研究中，研究人员想通过研究来证明是否能够利用干细胞来治疗人类的失明。来自基尔大学的研究人员Rachel Gater表示，时间快进到12年后，我们似乎还没有完全实现该目标，2015年在日本进行的一项值得注意的临床试验宣告终止，原因则是患者的眼睛存在肿瘤产生的风险，那么我们到底是否能利用干细胞疗法来治疗人类失明呢？或者说我们是否距离这个目标还有十年之遥呢？

图片来源：生物谷

变换视角

视网膜是眼睛背部的重要组织，其能够感知光线，并将视觉信息传递至大脑组织，而诸如黄斑变性和青光眼等眼部疾病的主要特征则是视网膜细胞的损伤，这最终会导致机体视觉的丧失和失明，科学家们希望能够寻找到一种方法来替代或保存损伤的视网膜细胞，从而有效治疗多种眼部疾病。

干细胞的使用或能带来较大的帮助，因为干细胞能够被诱发转化成为任何一种类型的细胞，2010年，科学家们就在实验室中成功引导干细胞转化成了视网膜细胞，因此研究人员坚信这些干细胞后期能被用于治疗眼部疾病，替代患者眼睛中损伤的视网膜细胞。

尽管此前科学家们通过研究在实验室中成功分离且保存了视网膜干细胞，然而在这些干细胞被用来治疗患者之前研究人员还需要进行大量的研究，首先他们所面临的最大挑战就是解决如何将疗法安全运输到患者眼睛中合适的位置，眼睛是一种非常小且脆弱的器官，注射针或手术都有可能会对眼睛造成更大的伤害。

一旦科学家们建立了运输方法，下一步挑战就是决定如何让干细胞与当前存在的视网膜细胞交流，并且在眼睛中有效发挥作用，做到这一步并不容易，其中或许还存在多种风险，比如干细胞并不会正常发挥作用，其或许会诱发一系列问题，比如眼睛内部炎症和肿瘤的发生等。

除了上面的这些障碍外，科学家们还需要克服免疫排斥的问题，在移植手术后机体可能会排斥移植的干细胞，而基于患者自身细胞所开发的干细胞疗法或许就能有效降低患者出现免疫排斥的可能性和机会，尽管研究人员需要花费大量精力和金钱来开发这些疗法，对于基于供体细胞所开发的干细胞疗法而言，诸如免疫抑制剂等药物或许是会被研究者所使用的。

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建立微型支架

为了能克服这些挑战，研究人员所采用的一种方法就是使用生物材料，生物材料是一种特殊的材料，其能被用来修饰后与机体的生物系统相互结合并发生作用，研究人员希望这些材料能被用来改善干细胞疗法的使用情况，同时也希望这些材料在进入患者眼睛后能与当前的细胞有机结合。

另外一个例子就是生物材料支架的使用，顾名思义，细胞能够抓住这些支架样的结构来改善细胞的生长和生存几率，如今科学家们已经成功开发出了特殊的生物材料支架，这些支架和视网膜组织的环境非常相似；在运输至眼睛之前将干细胞吸附到这些支架上或能改善干细胞与患者眼睛中存在的细胞之间的交流沟通，同时还能使得这些干细胞在患者眼睛中更好地发挥作用，如今这项技术已经成功用来进行小鼠的研究，而且在部分人类临床试验中也取得了一定进展。

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尽管存在很多挑战，科学家们依然会继续寻找新方法来治疗困扰很多患者的眼部疾病，眼睛是一种非常复杂且脆弱的器官，这也就是为何从事这个领域研究的科学家们会花费更长的时间来进行相关研究的原因了。目前研究人员还有需要障碍需要克服，比如干细胞的运输技术，如何在进入眼镜使得干细胞快速与眼睛中的细胞整合，以及如何降低免疫排斥的风险；然而当前研究中，研究人员能够利用生物材料来改善干细胞的整合作用，而相应的研究结果也让研究人员非常高兴，同时这些研究成果也克服了研究人员最初遇到的一些挑战。

研究人员满怀希望，他们认为，如果最新的临床试验能够成功开展的话，未来他们将有望在十年之内实现利用干细胞疗法来治疗人类失明的终极目标。

参考资料：

【1】Retinal repair by transplantation of photoreceptor precursors Nature doi：10.1038/nature05161

【2】Cell transplants 'restore sight'

【3】Landmark IPSC clinical study on hold due to genomic issue

【4】Macular degeneration

【5】Glaucoma

【6】Immortalized Human Fetal Retinal Cells Retain Progenitor Characteristics and Represent a Potential Source for the Treatment of Retinal Degenerative Disease Cell Transplantation DOI：10.3727/096368910X505477

【7】Stem cells show promise–but they also have a darker side

【8】Enhanced Differentiation and Delivery of Mouse Retinal Progenitor Cells Using a Micropatterned Biodegradable Thin-Film Polycaprolactone Scaffold Tissue Engineering Part A doi：10.1089/ten.tea.2013.0720

【9】Stem Cell Therapy for Outer Retinal Degenerations

【10】Curing blindness with stem cells – here’s the latest science