美国药监局批准了首个CRISPR人体试验计划

来源：作者：人气：-发表时间：2016-06-24 09:23:00【大中小】

上周，美国宾夕法尼亚大学的研究人员们提出了一项计划，他们希望能够用CRISPR来编辑人体的免疫细胞，进而来治疗相关的疾病。该计划最近已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。如果该计划能够顺利实施，将是第一次用CRISPR系统进行的人体基因编辑试验。

CRISPR基因编辑图片来自：www.popsci.com

CRISPR/Cas9是一种基于细菌防御系统改造而来的基因编辑系统，可以利用gRNA引导DNA剪切蛋白在特定位点完成剪切，因而具有很好的特异性。该基因编辑系统从提出到现在已经历经四年，而且在很多生物体上面都进行了实验，而且从原型到现在的CRISPR基因剪切系统已经有了很多的优化。同时，该系统的专利之争也从未停歇。

CRISPR基因编辑系统的人体试验面临着诸多的问题，例如伦理、法律、安全等等。同时对于该基因编辑系统用于人体实验也存在监管问题。上周，美国宾夕法尼亚大学的研究人员们，向美国FDA提交了一项申请。该申请主要目的在于，抽取人体的免疫细胞（T淋巴细胞），经过CRISPR基因改造后的这些免疫细胞，被重新导入到人体中，进而可以用来治疗癌症。值得注意的是，该项目并非是编辑人体胚胎细胞，因此不会有“转基因人”的出现。

尽管美国FDA已经批准了该研究申请，该研究项目还需要同时获得项目所在医疗单位的批准。如果顺利的话，该项目还会得到科技大亨西恩·帕克的资助，将通过他在今年四月成立的帕克癌症免疫治疗研究所对这个计划给予资助。虽然，目前宾夕法尼亚大学的课题组还没有正式给出该项目执行的时间表，但是在可以预见的未来，我们或许会看到CRISPR给人们带来更多的惊喜。