我国青年学者用干细胞疗法让眼盲小鼠见到光明
武汉科技大学青年教师、湖北省“楚天学子”姚凯运用干细胞疗法,让先天性眼盲的小鼠首次见到了光明。这一研究成果8月底发表在国际期刊《自然》上,立即引起关注。
人类和哺乳动物眼体里的感光神经细胞一旦死亡,无法自主再生,结果就是失明。全球有上亿人因患神经退行性疾病而造成视力损伤致盲,还有数十万先天性失明者终身生活在漆黑里,临床上尚无有效的治疗手段。
姚凯结合干细胞与基因疗法,历时5年开发出“两步法”的对策,先培育出携带转基因的有效、无毒的病毒,注入先天性眼盲的小鼠眼睛里,激活Müller细胞(视网膜内的神经胶质细胞,负责支持、滋养周围的神经元),再从10万种以上的蛋白质中挑选出所需的3种促进神经元分化的转录因子,不断调整病毒的剂量和优化时间间隔,成功地唤醒了Müller细胞的神经元再生机制。
姚凯说,通过对小鼠的大脑活动测量结果证实,这些新生神经元成功地整合到视觉通路中,并将光信号传递给了大脑视觉皮层,先天性眼盲的小鼠产生了视觉反应。
多位国际眼科专家均表示,此项研究为基因治疗和干细胞治疗领域内的突破性成果,特别是在利用内源性干细胞治疗遗传性疾病方面做出了创造性发展。
“这项成果已经在神经生物学领域走得非常远了。”《自然》杂志两位评委高度评价这一研究成果:“这项工作极其重要,把Müller细胞诱导为新的神经细胞,以前在哺乳动物中从未发生过。”
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