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- 来自多机构的研究团队针对由DARS2基因突变引起的罕见遗传性白质脑病LBSL，开发了AAV9介导的DARS2基因补充疗法。研究证实该疗法可显著改善患者神经元线粒体功能、促进轴突生长并降低乳酸水平，在小鼠模型中单次给药6个月后仍能延缓神经退行性病变，为临床治疗提供了关键实验依据。[查看]
- http://cxbio.com/Article/ 20250917_industrialnews_1.html
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