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- 小干扰RNA (siRNA)药物是一类沉默与遗传疾病相关的特定基因的治疗药物。然而，siRNA药物面临挑战，因为siRNA通常会使靶基因以外的基因沉默，从而产生副作用。日本名古屋大学的一个研究小组利用甲酰胺成功地用化学方法改变了siRNA，从而降低了这些脱靶效应的风险，提高了用于基因治疗的siRNA药物的安全性。研究结果发表在《Nucleic Acids Research》杂志上。[查看]
- http://cxbio.com/Article/yzxhxxskyjssirnaywdt_1.html
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- 芝加哥儿童医院Stanley Manne儿童研究所的Yongchao C. Ma博士的实验室发现了一种导致脊髓性肌萎缩症(SMA)运动神经元退化的新机制。这一发现为克服基因治疗和其他目前治疗SMA的重要局限性提供了一个新的治疗靶点。[查看]
- http://cxbio.com/Article/jsxjwsdxbd_1.html
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- 当地时间7月28日，顶级期刊《Nature》发布了一篇研究报告，揭示了蛋白质过度积聚与寿命之间的关联。德国科隆大学的研究人员发现，那些更短寿的秀丽隐杆线虫，随着年龄的增长往往面临着蛋白质清除功能障碍问题，导致体内蛋白质的沉积，而如果通过基因治疗或化学药物加快蛋白质的分解，最高可帮助线虫延长1/5的寿命。[查看]
- http://cxbio.com/Article/naturejspdzdhzyydcqm_1.html
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- 2021年3月10日，加利福尼亚大学圣地亚哥分校发表在《Science Translational Medicine》杂志上题为“Long-lasting analgesia via targeted in situ repression of NaV1.7 in mice”的研究，利用dCas9蛋白和锌指蛋白靶向定位Nav1.7，阻止Nav1.7基因的表达，从而缓解小鼠慢性疼痛。[查看]
- http://cxbio.com/Article/dtmfzlttdylsciencezk_1.html
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- 中国科学院动物研究所刘光慧研究组、曲静研究组和中国科学院北京基因组研究所张维绮研究组合作在Cell Research杂志在线发表研究论文，该研究首次揭示了核心节律蛋白CLOCK具有拮抗人干细胞衰老的新型功能。此外，研究发现基于CLOCK过表达的基因治疗可以有效缓解增龄性小鼠骨关节变性并促进关节软骨再生，为延缓人类衰老、防治衰老相关退行性疾病提供新的思路和潜在的干预靶标。[查看]
- http://cxbio.com/Article/yjjshxjldbyhgxbsljcj_1.html
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- Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病，是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生，并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明，基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。[查看]
- http://cxbio.com/Article/circulationresjylfky_1.html
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- 在最近一项研究中，哥伦比亚大学的一项新发现可以解决当前基因编辑工具（包括CRISPR）的一个主要缺点，并为基因工程和基因治疗提供了一种强有力的新方法。他们的新技术称为INTEGRATE，即利用细菌跳跃基因将任何DNA序列准确地插入基因组而不切割DNA。[查看]
- http://cxbio.com/Article/xxjybjgjwcjzbj_1.html
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- 姚凯说，通过对小鼠的大脑活动测量结果证实，这些新生神经元成功地整合到视觉通路中，并将光信号传递给了大脑视觉皮层，先天性眼盲的小鼠产生了视觉反应。 多位国际眼科专家均表示，此项研究为基因治疗和干细胞治疗领域内的突破性成果，特别是在利用内源性干细胞治疗遗传性疾病方面做出了创造性发展。[查看]
- http://cxbio.com/Article/wgqnxzygxblfrymxsjdg_1.html
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- 近日，《自然·方法》发表文章《体内 CRISPR—Cas9 编辑引发的不可预测基因突变》，称基因编辑工具 CRISPR 可能引起基因组内大量基因突变。全球很多实验室正要将 CRISPR—Cas9 用于人类疾病的相关基因治疗研究，有的甚至已开始用于临床试验，这时候说它可能造成大规模基因突变，着实让人惊讶。[查看]
- http://cxbio.com/Article/crisprdzjytblzcxsw_1.html
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- 2016年5月2日，一种新型的基因编辑技术NgAgo-gDNA技术横空出世，一鸣惊人，该技术可用于微生物、植物和动物的精准基因改造，以及乙肝、艾滋病或一些遗传性疾病的“基因治疗”，被看作是“第四代”基因编辑。这项技术由河北科技大学副教授韩春雨及其研究小组日前发表在Nature系列顶尖刊物《Nature Biotechnology》上，有专家评论，尽管这种技术尚处于初期阶段，但其潜力有望超过近来被看作诺贝尔奖热门的CRISPR/Cas9技术。 发现者是何方神圣[查看]
- http://cxbio.com/Article/jdshcyngagogdnaqcdsd_1.html
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