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基因泰克创新ADC获批治疗早期乳腺癌验证临床开发新模式 [行业新闻]

: 4日，基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA批准其抗体偶联药物Kadcyla（ado-trastuzumab emtansine）扩大适应症，作为术后辅助疗法，治疗HER2阳性，在接受新辅助疗法治疗后，依旧有残余病灶的早期乳腺癌患者。这一疗法的获批，不但为早期乳腺癌患者提供了一款新的治疗选择，而且验证了针对早期高危乳腺癌患者开展临床试验的新模式。[查看]; http://cxbio.com/Article/jytkcxadchpzlzqrxayz_1.html

Nat Commun：科学家用小分子改变DNA三维结构，有望开发新型抗癌药物 [行业新闻]

: 研究人员发现，利用小分子化合物可以改变基因组的空间结构，这些小分子化合物被认为是很有前途的抗癌药物。这项工作为开发一类可以改变三维基因组的新的抗癌表观遗传药物开辟了新方向，研究结果发表在《Nature Communications》杂志上。[查看]; http://cxbio.com/Article/natcommunkxjyxfzgbdn_1.html

Nature：开发出Cas9-MMEJ可编程基因编辑方法，有望治疗143种由DNA微重复引起的疾病 [行业新闻]

: 在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员开发出一种利用CRISPR-Cas9和一种很少使用的DNA修复途径编辑和修复一种特定类型的与微重复（microduplication）相关的基因突变。这种可编程基因编辑方法克服了之前在基因校正中所遭遇的低效率。相关研究结果于2019年4月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Precise therapeutic gene correction by a simple nuclease-induced double-stranded break”。[查看]; http://cxbio.com/Article/naturekfccas9mmejkbc_1.html

Blood：利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血 [行业新闻]

: 在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。[查看]; http://cxbio.com/Article/bloodlycrisprcas12aj_1.html

Nature子刊：开发出可在几分钟内检测基因突变的CRISPR芯片 [行业新闻]

: 在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校和克莱蒙特学院联盟凯克研究所的研究人员将CRISPR与用石墨烯制成的电子晶体管结合在一起，构建出一种可在几分钟内检测出特定基因突变的新型手持设备。这种称为CRISPR-Chip（CRISPR芯片）的设备可用于快速诊断遗传疾病或评估基因编辑技术的准确性。他们使用这种设备来鉴定来自杜兴氏肌营养不良（DMD）患者的DNA样品中的基因突变。[查看]; http://cxbio.com/Article/naturezkkfckzjfznjcj_1.html

DNA的甲基化水平或与机体肥胖直接相关 [行业新闻]

: DNA甲基化是一种调节基因表达或关闭的特殊机制，其常常会被多种因素所影响，比如遗传因素、环境因素、生活方式和营养习惯等。近日，一项刊登在国际杂志Journal of Clinical Medicine上的研究报告中，来自马拉加大学的科学家们通过研究发现，DNA甲基化或与机体肥胖直接相关。[查看]; http://cxbio.com/Article/dnadjjhsphyjtfpzjxg_1.html

为何特定的缺陷基因仅会在机体特定部分引发癌症？ [行业新闻]

: 长期以来科学家们一直在研究试图揭示癌症是如何开始的，毫无疑问答案在于细胞内部及DNA上的信息；当细胞中DNA中出现某些缺陷时，其就会促进细胞过度生长和分裂，但尽管缺陷的基因是不同类型癌症的共同点，但并非所有癌症都会携带相同缺陷的基因，并非携带缺陷基因的所有细胞都会发生癌变，实际上，有些缺陷仅会在机体特定器官中引发癌症（即使机体中所有细胞都携带这种缺陷）。[查看]; http://cxbio.com/Article/whtddqxjyjhzjttdbfyf_1.html

BBI：科学家鉴别出与细胞衰老相关的基因突变 [行业新闻]

: 近日，来自波士顿大学医学院的科学家们通过研究发现，一种基因突变或会与多种精神压力相互作用，这些精神压力包括创伤后精神紧张性障碍（PTSD）、疼痛及与细胞老化相关的睡眠障碍等[查看]; http://cxbio.com/Article/bbikxjjbcyxbslxgdjyt_1.html

Nat Commun：开发出一种高效诊断多种癌症亚型的新技术 [行业新闻]

: 近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自澳大利亚加文医学研究所的科学家们通过研究开发了一种潜在的诊断方法，其或能对癌症样本中的融合基因（fusion genes）进行检测，融合基因与五分之一的癌症有关，同时这种新方法还能对癌症中存在的重排DNA进行准确检测，相比当前方法而言，其能为癌症患者提供更为合适的个体化治疗建议。[查看]; http://cxbio.com/Article/natcommunkfcyzgxzddz_1.html

获欧盟委员会支持首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市 [行业新闻]

: 欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法Zynteglo（前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症（TDT）患者。[查看]; http://cxbio.com/Article/homwyhzcskdzhpxzjylf_1.html

中国制定单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南 [行业新闻]

: 由专家历时一年半、多次修改制定的《单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南》24日在《中华心血管病》杂志发表，标志着心血管疾病诊疗向精准化、个体化方向迈出坚实一步。[查看]; http://cxbio.com/Article/zgzddjyycxxxgjbjyzdz_1.html

Nature：重大进展！中美德科学家揭示血清素并不仅仅是一种神经递质 [行业新闻]

: 在一项新的研究中，来自中国清华大学、美国西奈山伊坎医学院、普林斯顿大学、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、沙克生物科学研究所、洛克菲勒大学和德国马克斯-德尔布吕克分子医学中心的研究人员发现，作为一种长期以来因在大脑神经元之间传递信号的作用而闻名的大脑化学物质，血清素（serotonin）也能够以一种意想不到的方式调节神经元中的基因表达。[查看]; http://cxbio.com/Article/naturezdjzzmdkxjjsxq_1.html

J Bio Chem：突破！绿茶、胡萝卜中的关键成分可以逆转阿尔兹海默症！ [行业新闻]

: 来自南加利福尼亚大学（USC）的研究人员表示，含有绿茶和胡萝卜中某些物质(没食子儿茶素没食子酸酯,Epigallocatechingallate,EGCG 和阿魏酸,FA）的饮食可以逆转小鼠的阿尔兹海默症样症状，而这些小鼠携带基因突变，本应该患上阿尔兹海默症。[查看]; http://cxbio.com/Article/jbiochemtplchlbzdgjc_1.html

确定难以捉摸的先天免疫蛋白的结构 [行业新闻]

: UT西南大学的研究人员使用低温电子显微镜(cryo-EM)来确定迄今为止解决的最小膜蛋白STING(干扰素基因刺激因子)的近原子结构。他们的工作可以改善癌症的免疫疗法，改善狼疮等自身免疫性疾病的治疗方法。[查看]; http://cxbio.com/Article/helps-75841009231_1.html

科学家鉴别出治疗酗酒症的新型靶点 [行业新闻]

: 近日，来自俄勒冈健康与科学大学的科学家们通过研究鉴别出了一种新型基因，或有望作为一种新靶点帮助开发抑制和治疗酗酒的新型疗法，相关研究刊登于国际杂志Neuropsychopharmacology上。研究者表示，相比饮酒量较少的费灵长类动物而言，在大量饮酒的动物大脑中这种基因处于低表达状态。[查看]; http://cxbio.com/Article/kxjjbczlxjzdxxbd_1.html

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